Glossario

Anticorpo anti-farmaco. Anticorpi prodotti dal sistema immunitario contro una sostanza attiva (in particolare grandi molecole, come le proteine): possono provocare la perdita di efficacia del prodotto o reazioni immunologiche.

Reazioni avverse ai farmaci. Evento medico indesiderato che si registra dopo l'uso di un medicinale. Le sospette ADR (Adverse Drug Reactions) sono eventi segnalati alle autorità che non sono necessariamente causati dal medicinale.

Bioequivalenza. Si ha quando due medicinali, in condizioni simili, rilasciano nell’organismo la stessa sostanza attiva allo stesso tasso e nella stessa misura.

Biosimilarità. È la dimostrazione di una elevata somiglianza con una medicina biologica di riferimento in termini di struttura chimica, attività biologica ed efficacia, sicurezza e profilo di immunogenicità, basata principalmente su studi completi di comparabilità.

Biotecnologia. Tecnologia che si basa su sistemi biologici, organismi viventi o componenti dagli organismi viventi (come i geni o gli enzimi) per produrre un prodotto specifico. Un medicinale ottenuto dalla biotecnologia è spesso stato prodotto inserendo un gene all’interno di specifiche cellule, in modo da produrre la proteina desiderata.

Procedura centralizzata. È il processo di approvazione dei medicinali che prevede una singola domanda, una valutazione unica e, in caso di superamento di quest’ultima, un’autorizzazione unica valida in tutta l’Unione Europea. La procedura centralizzata è obbligatoria per alcuni tipi di farmaci, inclusi tutti quelli derivanti dalle biotecnologie e per prodotti destinati al trattamento di specifiche patologie quali il cancro, la neurodegenerazione e le malattie autoimmuni.

Comparabilità. È il confronto testa-a-testa tra un biosimilare e il proprio farmaco di riferimento per escludere qualsiasi differenza significativa tra essi in termini di struttura e funzione. Questo principio scientifico è usato abitualmente quando viene introdotto un cambiamento nel processo produttivo dei medicinali realizzati con le  biotecnologie, per garantire che la modifica non alteri  sicurezza ed efficacia del prodotto.

Estrapolazione. È l’estensione dei dati di efficacia e di sicurezza da una indicazione terapeutica per la quale il biosimilare è stato clinicamente testato ad una nuova indicazione terapeutica approvata per il prodotto di riferimento. 

Glicosilazione. È la modifica di una proteina, dopo la sua produzione, realizzata tramite l’aggiunta di gruppi di carboidrati (zuccheri). Quantità e tipo di zuccheri aggiunti possono modificare l’attività biologica della molecola.

INN. L’International non proprietary name identifica in modo univoco a livello internazionale ciascuna sostanza attive. La lista delle INN, è patrimonio pubblico, è riconosciuta a livello mondiale ed è curata dall’OMS.

Intercambiabilità. Si riferisce alla possibilità di sostituire un farmaco con un altro medicinale da cui ci si attende lo stesso effetto clinico.

Microeterogeneità. Trascurabile variabilità molecolare tra sostanze biologiche determinata dalla naturale variabilità biologica naturale e leggere modifiche nei metodi di produzione.

Studi farmacodinamici. Analizzano gli effetti biochimici e fisiologici di un farmaco nell’organismo umano, incluso il meccanismo d’azione.

Studi farmacocinetici. Analizzano la trasformazione del farmaco all’interno dell’organismo, incluso   l’assorbimento, la distribuzione, la biotrasformazione e l’escrezione.

Farmacovigilanza. È l’attività realizzata per rilevare e valutare le reazioni avverse e gli altri effetti dei medicinali in uso.

PSUR. È il Rapporto di aggiornamento periodico sulla sicurezza (Periodic safety update report - PSUR)   che qualsiasi azienda  che commercializza medicinali nell’UE è tenuta a presentare periodicamente alle autorità di regolamentazione (es. ogni sei mesi) includendo le eventuali nuove segnalazioni di sospette reazioni avverse.

Cambiamento post-traslazionale. È la modifica di una proteina dopo la sua produzione, che comporta ad esempio, l’nclusione di molecole o gruppi come fosfati o carboidrati (zuccheri).

Tecnologia del DNA ricombinante. Tecnologia che coinvolge la combinazione di sequenze di DNA che non si verifica in natura, ad esempio inserendo un gene necessario alla produzione di una proteina terapeutica.

Farmaco di riferimento. È un farmaco biologico approvato nell’UE scelto da una azienda farmaceutica come come riferimento per il confronto su qualità, sicurezza ed efficacia del proprio biosimilare.

Specificazioni. Limiti di accettabilità riferiti ad importanti standard qualitativi  importanti che debbono essere soddisfatti da una sostanza attiva o da un medicinale finito.
 

Sostituzione. Erogazione di un farmaco al posto di un altro valutato come  equivalente e intercambiabile a livello farmacologico senza consultare il prescrittore.

Switching. La scelta del prescrittore di sostituire un farmaco con un altro medicinale con lo stesso intento terapeutico.