Farmaci sperimentali

Terapia genica e cellulare: sì dell'Aifa alla produzione nell'officina farmaceutica del Bambino Gesù di Roma

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso l’autorizzazione alla produzione di medicinali sperimentali per terapie geniche all’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS della Santa Sede. L’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù si estende su una superficie di 1200 mq ed è dotata di 8 locali asettici destinati alla produzione e al rilascio di nuove terapie avanzate in ambito clinico per malattie che al momento non hanno una cura certa. I farmaci biologici prodotti saranno utilizzati nei prossimi mesi in sperimentazioni cliniche sia nazionali che internazionali.

L’autorizzazione è stata rilasciata dall’AIFA in seguito alla visita ispettiva dello scorso gennaio che ha evidenziato la rispondenza della struttura e del suo Sistema di Qualità agli standard fissati dalla normativa di riferimento (Good Manufacturing Practice).

L'autorizzazione amplia e completa la precedente, che ineriva solamente a prodotti di terapia cellulare non soggetti a manipolazione genica: grazie a questo riconoscimento, il  Bambino Gesù potrà attivare trattamenti con linfociti geneticamente modificati attraverso un recettore (chiamato recettore chimerico antigenico) in grado di reindirizzarne l'azione selettivamente sul bersaglio tumorale. Di questa straordinaria innovazione biotecnologica beneficeranno, ovviamente, i bambini ricoverati presso la nostra struttura, ma anche altri pazienti, compresi quelli adulti.

Soddisfatto il genetista Bruno Dallapiccola, direttore scientifico del Bambino Gesù: "E' un risultato importante  - ha commentato  in una nota - perché corona un impegno ed un significativo investimento dell'Ospedale teso ad offrire ai pazienti terapie innovative e cure personalizzate, in un'ottica di medicina di precisione».