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Ernst&Young

Malattie autoimmuni: un esercito di 200mila pazienti senza accesso ai biologici

Soffrono di psoriasi, artrite reumatoide, Morbo di Crohn, ovvero di una delle principali malattie autoimmuni protagoniste della guerra inconsulta che il sistema immunitario sempre più spesso decide di scatenare contro l’organismo che invece dovrebbe difendere. Per gran parte di queste patologie il trattamento d’elezione è oggi rappresentato da farmaci biologici, ma in Italia c’è un esercito di 200mila pazienti (con un range variabile da 100mila a 300mila) ancora esclusi dall’accesso alle cure.

Il dato emerge dallo studio “Sottotrattamento da biologico: analisi del fenomeno e spunti di riflessione” realizzato da Ernst&Young per l’Italian Biosimilars Group – IBG e presentato in un convegno organizzato sul tema oggi a Roma dall’AIFA.

Obiettivo dell’analisi far emergere l’entità del sottoutilizzo dei farmaci biologici nella prassi clinica, nonostante essi siano consigliati e spesso ritenuti indispensabili dalle linee guida per il trattamento di molte patologie gravi e croniche.

Lo studio

L’indagine è partita dall’analisi su 11 patologie - psoriasi, artrite psoriasica, spondilite anchilosante, artrite reumatoide, malattia di Crohn, colite ulcerosa, lingoma non-Hodgkin, leucemia linfatica cronica, carcinoma mammario, tumore al colon retto e melanoma metastatico - per il cui trattamento sono già presenti sul mercato i biosimilari.

Per ciascuna di esse, le linee guida ufficiali e i dati della letteratura scientifica, nonché un confronto con i clinici di settore, hanno consentito di calcolare il numero effettivo di casi registrati nella popolazione (prevalenza) e il numero di pazienti eleggibili al trattamento con il farmaco biologico; i dati di mercato IQVIA hanno invece consentito di calcolareil numero dei pazienti effettivamente trattati con questo tipo di terapia.

I dati di sottotrattamento, rilevati calcolando la differenza tra i pazienti eleggibili al trattamento conbiologico e quelli effettivamente trattati, sono stati poi discussi con esperti / key opinion leader delle diverseareeterapeutiche coinvolte con l’obiettivo di identificarne le possibili cause. Quando è stata riscontrata una differenza tra i dati di letteratura e l’opinione del KOL questa è stata evidenziata, tenendo in considerazione la stima più conservativa.

I risultati

La fotografia varia in modo significativo da una patologia all’altra, ma il fenomeno del sottoutilizzo dei biologici emerge con chiarezza dai dati di sintesi riferiti alla maggioranza delle aree considerate.

  • Psoriasi – a fronte di una prevalenza di 1milione 700mila pazienti, quelli eleggibili al trattamento con biologico oscillano tra i 200mila (dato desunto dalle linee guida) e i 50mila (dato derivante da confronto con un KOL che reputa comunque valida l’alternativa non biologica). In questo quadro, i pazienti con psoriasi effettivamente trattati con biologico sono 16mila, con uno scarto pazienti ascrivibili all’area del sottotrattamento che oscilla pertanto tra i 34mila e i 184mila;
  • Artrite psoriasica – per una prevalenza di 115mila pazienti si valutano tra i 48mila e i 34.500 pazienti eleggibili al trattamento con biologico mentre quelli effettivamente trattati sono 24mila: il pool di pazienti in sottotrattamento è dunque compreso tra i 10.500 e i 24mila;
  • Spondilite anchilosante – per 48mila pazienti prevalenti ne sussistono 29mila eleggibili al biologico, 9mila trattati e 20mila in sottotrattamento;
  • Artrite reumatoide – prevalenti 200mila; eleggibili al biologico tra i 43mila e i 58mila; trattati 38mila; pazienti in sottotrattamento tra i 5mila e i 20;
  • Malattia di Crohn – prevalenti 52mila; eleggibili al trattamento con biologico 29mila; trattati 11mila: pazienti in sottotrattamento 18mila;
  • Colite ulcerosa – prevalenti 97mila; eleggibili al trattamento con biologico tra i 15mila e i 49mila; trattati 8mila: pazienti in sottotrattamento tra i 7mila e i 41mila.
  • Oncoematologia – in quest’area, nelle 5 patologie considerate, la situazione sembrerebbe diversa: secondo il confronto con un KOL i pazienti idonei al trattamento con il biologico vi accedono senza limitazioni ma i dati di letteratura sembrano indicare potenziali aree di approfondimento.

La variabilità dei dati

Un pool importante e soprattutto inedito di dati su cui L’AIFA ha scelto di avviare una riflessione e un confronto con tutti gli stakeholder e con le associazioni dei pazienti.

“Rispondendo, oltre un anno fa, alla richiesta di approfondimento rivoltaci da IBG ci siamo resi conto del fatto che non esistono di fatto studi analoghi - spiegaLuca Minotti (Partner Mediterranean Life Sciences Leader di EY), coordinatore dello studio. - La nostra analisi ha dunque il merito di richiamare per la prima volta l’attenzione su un tema oggi non sufficientemente affrontato, offrendo spunti di riflessione per approfondimenti che vedano coinvolti i principali stakeholders”.

“È l’avvio di un percorso che andràdunque approfondito”,avverte ancora Minotti, che spiega: “Nonostante l’esistenza di numerose linee guida e banche dati che possono essere utilizzate per identificare con chiarezza la popolazione potenzialmentesottotrattata, i dati provenienti dalla realtà non sono altrettanto oggettivabili; ciò è dovuto sia a uno scostamento tra le linee guida e l’opinione dei KOL, che a una difficoltà nel delineare l’epidemiologia. Ne consegue una variabilità talvolta anche significativa del dato di sottotrattamento”.

“Per questo - conclude - perle patologie che presentavano un’ampia variabilità del dato di sottotrattamento, si è data evidenza anche delle stime più conservative”.

Cause e soluzioni

Tra gli spunti di riflessione offerti dagli analisti di Ernst&Young, al capitolo delle possibili cause del sottotrattamento figurano non solo il costo elevato dei biologici e la scarsa confidenza di medici e pazienti con questa tipologia di prodotti, ma anche la scarsa diffusione dei centri specialistici e la conseguente presa in carico tradiva e più in generale una governance non ottimale dei percorsi di cura delle patologie in questione che dovrebbe prevede, in primis, l’integrazione tra gli specialisti e il controllo dell’aderenza al trattamento ma anche – in un caso – l’impossibilità di distribuzione presso le farmacie territoriali.

Tra le possibili soluzioni suggerite, oltre all’ottimizzazione dei percorsi di cura (PDTA) e alpotenziamentodella rete dei centri specialistici, nell’agenda suggerita da E&Y figurano al primo posto il potenziamento delle informazioni indirizzate a medici e pazienti e la sensibilizzazione ad un maggiore utilizzo dei biosimilari specie per liberare risorse da reinvestire, ampliando la platea dei destinatari delle cure, magari nella medesima struttura che ha generato il risparmio, con un meccanismo di gain-sharing.

Il percorso AIFA

La stessa AIFA, del resto,ha sottolineato che il convegno organizzato oggi a Roma aveva lo scopo di invitare a un confronto “per valorizzare le opportunità che i biosimilari, quelli attuali e quelli che verranno, possono portare al SSN” poiché essi “rappresentano un potente strumento per superare il problema del sottotrattamento e rendere disponibili terapie a un numero sempre maggiore di pazienti, in particolare nelle aree dell’oncologia, reumatologia, gastroenterologia e dermatologia”.

In quest’ottica, il nuovo Position Paper dell’Agenzia italiana del farmaco sui biosimilari - presentato in apertura dei lavori dal direttore generale, Mario Melazzini - recupera le fila di un discorso rimasto interrotto il 15 settembre del 2016, data di chiusura della consultazione pubblica avviata all’epoca sul documento destinato adaggiornare gli orientamenti regolatori in materia, risalenti al Position paper del 2013.

Il testo ufficializzato sintetizza definizioni e normative note e condivise a livello europeo e ribadisce che la scelta finale su cosa prescrivere al paziente spetta al medico curante, che viene allo stesso tempo nuovamente responsabilizzato sul buon uso delle risorse.

A caratterizzare il documento sono però due vistose novità: la prima consiste nella “sparizione” di qualsiasi riferimento ai pazienti “naive” (ovvero, mai trattati in precedenza o trattati molto tempo prima) come destinatari privilegiati del biosimilare.

La nuova versionefa un deciso passo avanti,specificando che secondo AIFA “i biosimilari costituiscono un’opzione terapeutica il cui rapporto rischio-beneficio è il medesimo di quello dei corrispondenti originatori di riferimento, come dimostrato dal processoregolatorio di autorizzazione” e che “tale considerazione vale anche per i pazienti già in cura, nei quali l’opportunità di sostituzione resta affidata al giudizio clinico”.

Consequenziale, ancorché eclatante, la seconda, consistente nella piena validazione da parte di Aifa della “intercambiabilità” tra originator e biosimilare.

 “Siamo soddisfatti dello sforzo di chiarezza e della voglia di confronto manifestato dall’AIFA con l’evento odierno - commenta Manlio Florenzano, coordinatore del Gruppo IBG, organo ufficiale di rappresentanza dell’industria dei farmaci biosimilari in Italia. – Il principio dell’intercambiabilità originator-biosimilare rappresenta una risposta concreta ed efficace al tema del sottotrattamento e apre le porte all’ampliamento della platea dei pazienti  che potranno accedere ai trattamenti innovativi in uno stadio sempre più precoce della malattia”

“Il documento - prosegue Florenzano - conferma tutti i presupposti alla base dell’introduzione dei biosimilari sul mercato europeo, specificando cheè l’Ema a valutare la biosimilarità in base a tutte le massime evidenze scientifiche disponibili e che dunque non sono necessarie ulteriori valutazioni comparative effettuate a livello regionale o locale, ribadendo comunquela potestà dell’ente regolatorio nazionale di intervenire, valutandocaso per caso ed eventualmente modificandole proprie posizioni sui singoli prodotti o sulle singole categorie terapeutiche, col progredire della pratica cinica e delle evidenze scientifiche acquisite”.

“Si tratta di un orientamento pienamente condiviso anche dalle aziende produttrici - conclude Florenzano. - Questa pregevole iniziativa dell’AIFA porge agli operatori sanitari, ai pazienti e ai cittadini, informazioni autorevoli, chiare, trasparenti, convalidate ed obiettive promuovendo un adeguato utilizzo e accesso ai prodotti biosimilari nel nostro Paese”.

 



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20180322_EY_IBG_Analisi sottotrattamento_v.7.0
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